ISSN: 1859 - 2872
Kết quả bước đầu của phương pháp ghép tế bào gốc tạo máu tự thân điều trị bệnh lupus ban đỏ hệ thống ở Việt Nam
Main Article Content
Keywords
Tóm tắt
Mục tiêu: Báo cáo hiệu quả bước đầu của phương pháp ghép tế bào gốc tạo máu tự thân điều trị bệnh Lupus ban đỏ hệ thống. Đối tượng và phương pháp: 4 bệnh nhân Lupus ban đỏ hệ thống đáp ứng kém với các phương pháp điều trị hiện tại được lựa chọn để ghép tế bào gốc tạo máu tự thân. Tế bào gốc được huy động từ tủy xương ra máu ngoại vi bằng Cyclophosphamide và G-CSF. 2 bệnh nhân được ghép khối tế bào gốc có chọn lọc tế bào CD34+, 2 bệnh nhân ghép khối tế bào gốc không chọn lọc CD34+. Phác đồ điều kiện hóa gồm rituximab, cyclophosphamide và ATG (Antithymocyte globulin). Các tiêu chí theo đánh giá và theo dõi gồm: (1) Diễn biến trong quá trình ghép tế bào gốc; (2) Mức độ hoạt động của bệnh và tình trạng điều trị sau ghép; (3) Kháng thể tự miễn và tế bào miễn dịch; (4) Tính an toàn của phương pháp. Kết quả: Tuổi của bệnh nhân khi ghép tế bào gốc dao động từ 13 đến 46 tuổi. Tỉ lệ nam:nữ là 1:1. Thời gian mắc bệnh trước khi ghép từ 3 đến 12 năm. Liều tế bào CD34+ ghép cho bệnh nhân thấp nhất là 4,09 × 106 tế bào/kg cân nặng, cao nhất là 7,93 × 106 tế bào/kg cân nặng. Thời gian bạch cầu trung tính phục hồi trên 500 tế bào/µL là 8 đến 11 ngày. Thời gian tiểu cầu hồi phục đạt mức trên 50 x 103 tế bào/µL là 8 đến 13 ngày. Số ngày nằm viện dao động từ 17 đến 24 ngày; Sau ghép bệnh nhân được dừng hoàn toàn corticoid và thuốc ức chế miễn dịch; triệu chứng lâm sàng cải thiện rõ rệt: Điểm SLEDAI trung bình giảm từ 16,0 điểm xuống 4,5 điểm (1 tháng sau ghép), 2,0 điểm (3 tháng sau ghép) và 1,0 (6 tháng sau ghép). Protein niệu có xu hướng giảm theo các mốc theo dõi, từ 2,4g/l trước ghép xuống 0,2g/l tại thời điểm 3 tháng và 6 tháng sau ghép. Kháng thể kháng ds-DNA từ trung bình 95,2IU/mL xuống 24,9IU/mL (6 tháng sau ghép). Tế bào lympho T và B phục hồi về gần bình thường sau ghép 6 tháng. Không gặp biến cố nhiễm trùng trong ghép. Các tác dụng không mong muốn như mệt mỏi, chán ăn, buồn nôn, nôn, đau bụng, tiêu chảy, đau xương biểu hiện thoáng qua. Kết luận: Kết quả bước đầu sử dụng phương pháp ghép tế bào gốc tạo máu tự thân điều trị bệnh Lupus ban đỏ hệ thống cho thấy cải thiện rõ rệt triệu chứng lâm sàng của bệnh cùng với việc không cần dùng thuốc điều trị; áp dụng thành công ở Việt nam.
Article Details
Các tài liệu tham khảo
2. Singh RR, Yen EY (2018) SLE mortality remains disproportionately high, despite improvements over the last decade. Lupus 27: 1577-1581.
3. Snowden JA, Badoglio M, Labopin M et al (2017) Evolution, trends, outcomes, and economics of hematopoietic stem cell transplantation in severe autoimmune diseases. Blood Adv 1: 2742–2755.
4. de Silva NL, Seneviratne SL (2019) Haemopoietic stem cell transplantation in Systemic lupus erythematosus: a systematic review. Allergy, Asthma & Clinical Immunology 15: 59.
5. Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) https://ctep.cancer.gov/protocoldevelopment/ electronic_applications/ctc.htm
6. Fanouriakis A, Kostopoulou M, Alunno A et al (2019) 2019 update of the EULAR recommendations for the management of systemic lupus erythematosus. Annals of the Rheumatic Diseases 78: 736-745.
7. Rosen O, Thiel A, Massenkeil G et al (2000) Autologous stem-cell transplantation in refractory autoimmune diseases after in vivo immunoablation and ex vivo depletion of mononuclear cells. Arthritis Research & Therapy 2: 327.
8. Leng XM, Jiang Y, Zhou DB et al (2017) Good outcome of severe lupus patients with high-dose immunosuppressive therapy and autologous peripheral blood stem cell transplantation: A 10-year follow-up study. Clin Exp Rheumatol 35: 494–499.
9. Traynor AE, Schroeder J, Rosa RM et al (2000) Treatment of severe systemic lupus erythematosus with high-dose chemotherapy and haemopoietic stem-cell transplantation: A phase I study. Lancet 356(9231): 701-707.
10. Su G, Luan Z, Wu F, Wang X et al (2013) Long-term follow-up of autologous stem cell transplantation for severe paediatric systemic lupus erythematosus. Clin Rheumatol 32: 1727-1734.
11. Oliveira MC, Labopin M, Henes J et al (2016) Does ex vivo CD34+ positive selection influence outcome after autologous hematopoietic stem cell transplantation in systemic sclerosis patients? Bone Marrow Transplant 51: 501-505.
12. Moore J, Brooks P, Milliken S et al (2002) A pilot randomized trial comparing CD34-selected versus unmanipulated hemopoietic stem cell transplantation for severe, refractory rheumatoid arthritis. Arthritis Rheum 46: 2301–2309.
13. Ayano M, Tsukamoto H, Mitoma H et al (2019) CD34-selected versus unmanipulated autologous haematopoietic stem cell transplantation in the treatment of severe systemic sclerosis: A post hoc analysis of a phase I/II clinical trial conducted in Japan. Arthritis Res Ther 21: 30.
14. Lisukov IA, Sizikova SA, Kulagin AD et al (2004) High-dose immunosuppression with autologous stem cell transplantation in severe refractory systemic lupus erythematosus. Lupus 13: 89-94.
15. Burt RK, Han X, Gozdziak P et al (2018) Five year follow-up after autologous peripheral blood hematopoietic stem cell transplantation for refractory, chronic, corticosteroid-dependent systemic lupus erythematosus: Effect of conditioning regimen on outcome. Bone Marrow Transplant 53(6): 692-700.
Article Sidebar
