Chi phí-hiệu quả của các thuốc hiếm trong điều trị bệnh đa u tủy xương: Nghiên cứu tổng quan hệ thống

Tóm tắt

Mục tiêu: Đa u tủy xương là một bệnh ung thư huyết học, đặc trưng bởi sự tăng sinh ác tính tế bào dòng plasma tiết ra protein đơn dòng trong huyết thanh và nước tiểu. Bộ Y tế Việt Nam và Cục Quản lý Thực phẩm - Dược phẩm Hoa Kỳ đã ban hành danh mục thuốc hiếm, trong đó có 10 thuốc điều trị đa u tủy xương. Nghiên cứu được thực hiện nhằm hệ thống hóa các kết quả đánh giá chi phí-hiệu quả của 10 thuốc có trong danh mục thuốc hiếm của Việt Nam và Hoa Kỳ, tạo căn cứ cho các quyết định lựa chọn thuốc tối ưu trong điều trị. Đối tượng và phương pháp: Nghiên cứu tổng quan hệ thống, thực hiện thông qua việc tìm kiếm tài liệu trên cơ sở dữ liệu Pubmed, SpringerLink, và Thư viện Cochrane. Các nghiên cứu sẽ được hệ thống hóa theo kết quả liên quan đến đánh giá chi phí-hiệu quả của các thuốc. Kết quả: Tính đến tháng 9/2021, từ kết quả tìm kiếm y văn, trong 18 nghiên cứu toàn văn được đưa vào tổng quan hệ thống, có 8 thuốc trong danh mục thuốc hiếm điều trị bệnh đa u tủy xương đã có kết quả nghiên cứu chi phí-hiệu quả, với 14 nghiên cứu điều trị bằng thuốc hiếm được đánh giá đạt chi phí-hiệu quả. Kết luận: Chi phí điều trị đa u tủy xương bằng thuốc hiếm khá cao, trở thành gánh nặng kinh tế không chỉ cho người bệnh, mà còn cho xã hội. Cần có những chính sách hỗ trợ tài chính để người bệnh có thể tăng khả năng tiếp cận các thuốc hiếm trong điều trị đa u tủy xương.